Lebih dari 200 orang telah diobati dengan terapi CRISPR eksperimental

Lebih dari 200 orang telah diobati dengan terapi CRISPR eksperimental

Artikel ini dari The Checkup, buletin biotek mingguan MIT Know-how Evaluation. Untuk menyimpannya ke kotak masuk Anda setiap Kamis, daftar di sini.

Saya telah menghabiskan beberapa hari yang lalu dengan serius tentang bagaimana, kapan, dan jika kita harus menggunakan instrumen penambah gen untuk menukar genom manusia. Ini adalah pertanyaan-pertanyaan monumental, dan pertanyaan yang sangat emosional—terutama dengan rumus untuk meningkatkan embrio.

Saya menyaksikan para ilmuwan, ahli etika, kelompok advokasi orang yang terkena dampak, dan lainnya bergumul dengan topik ini di KTT Global Ketiga tentang Modifikasi Genom Manusia di London awal pekan ini.

Ada banyak hal yang bisa diambil dengan formula peningkatan gen. Dalam dekade terakhir sejak para ilmuwan kebetulan mereka juga akan menggunakan CRISPR untuk mengedit genom sel, lebih dari satu uji klinis bermunculan untuk membayangkan penggunaan teknologi untuk penyakit serius. CRISPR sudah kuno untuk menghindari kehilangan nyawa dan mengolah orang lain.

Namun itu belum semuanya menjadi soft crusing. Tidak semua uji coba berhasil dirancang, dan beberapa sukarelawan telah meninggal. Terapi yang menguntungkan biasanya mahal, dan dengan demikian terbatas pada segelintir orang kaya. Dan sementara uji coba ini cenderung melibatkan penyesuaian gen dalam sel tubuh orang dewasa, beberapa berharap untuk menggunakan CRISPR dan berbagai alat penambah gen dalam telur, sperma, dan embrio. Momok bayi pembuat pakaian terus membayangi topik ini.

Pada pertemuan puncak yang paling menginspirasi, yang diadakan di Hong Kong pada tahun 2018, He Jiankui, yang saat itu berbasis sepenuhnya di Sekolah Tinggi Sains dan Teknologi Selatan di Shenzhen, China, mengumumkan bahwa dia memiliki CRISPR kuno pada embrio manusia. Berita tentang “bayi CRISPR” yang paling terkenal, saat mereka dikenal, memicu keributan besar, seperti yang mungkin Anda pikirkan. “Kami tidak akan pernah mengabaikan keterkejutannya,” Victor Dzau, presiden Akademi Pengobatan Nasional AS, segera memberi tahu kami.

Lebih dari 200 orang telah diobati dengan terapi CRISPR eksperimental - WhatsApp Image 2023 03 09 at 16.03.58 image 1
Para pengunjuk rasa di luar KTT Modifikasi Genom Manusia Global Ketiga di London

He Jiankui berakhir di penjara dan dibebaskan pada tahun yang paling menginspirasi. Dan sementara peningkatan genom yang diwariskan telah dilarang di China pada saat itu — telah dilarang sejak tahun 2003 — negara tersebut telah memberlakukan berbagai pedoman tambahan yang dirancang untuk mencegah hal lain seperti itu terjadi lagi. Saat ini, peningkatan genom yang diwariskan melanggar hukum di bawah peraturan kriminal, Yaojin Peng dari Institut Sel Punca dan Obat Regeneratif Beijing seketika menargetkan audiens.

Ada jauh lebih sedikit drama di KTT tahun ini. Namun ada emosi yang beragam. Dalam sesi tentang bagaimana peningkatan gen dapat menjadi kuno untuk mengobati penyakit sel sabit, Victoria Gray, seorang penyintas penyakit yang berusia 37 tahun, naik ke panggung. Dia memberi tahu audiens target tentang bagaimana gejala parahnya telah mengganggu masa kecil dan masa kecilnya, dan membatalkan keinginannya untuk berlatih menjadi dokter. Dia menggambarkan episode gangguan parah yang membuatnya dirawat di rumah sakit selama berbulan-bulan. Anak-anaknya takut dia akan mati.

Namun kemudian dia menjalani pengobatan yang tertarik untuk meningkatkan gen dalam sel dari sumsum tulangnya. “Sel-sel yang dirawat dengan benar” yang mengkilap, demikian dia menyebutnya, telah mengubah hidupnya. Beberapa menit setelah menerima transfusi sel yang telah diedit, dia merasa terlahir kembali dan menitikkan air mata kebahagiaan, dia seketika membuat kami. Butuh tujuh hingga delapan bulan baginya untuk merasa lebih baik, tetapi setelah itu, “Saya benar-benar mulai mengalami kehidupan yang pernah saya rasakan berlalu begitu saja,” katanya. Saya dapat mengintip para ilmuwan yang biasanya tabah di sekitar saya menyeka air mata dari mata mereka.

HOT 🔥  Mobil adalah kendaraan yang damai—bahkan setelah menggunakan listrik

Victoria adalah satu di antara lebih dari 200 orang yang telah dirawat dengan terapi berbasis CRISPR dalam uji klinis, kata David Liu dari Nice Institute of MIT dan Harvard, yang telah memimpin jenis CRISPR yang mengkilap dan lebih baik. Uji coba juga sedang dilakukan untuk berbagai macam penyakit, termasuk kanker, kehilangan penglihatan genetik, dan amiloidosis.

Liu menyoroti kasus Alyssa, seorang remaja di Inggris yang didiagnosis menderita leukemia yang berdampak pada pembentukan sel darah putih yang dikenal sebagai sel T. Kemoterapi tidak berhasil, begitu pula transplantasi sumsum tulang. Jadi para dokter di Immense Ormond Avenue Health Heart di London mencoba formula berbasis CRISPR.

Itu menarik untuk mengambil sel T yang sehat dari donor dan menggunakan CRISPR untuk mengubahnya. Sel-sel yang ditangani telah diubah sehingga mereka tidak akan ditolak oleh sistem kekebalan Alyssa, tetapi mereka kemungkinan besar akan dapat melacak dan menyerang sel T kanker milik Alyssa. Sel-sel ini kemudian diberikan kepada Alyssa sebagai obat. Tampaknya berhasil.

“Sampai sekarang, sekitar 10 bulan setelah pengobatan, kankernya tetap tidak terdeteksi,” kata Liu.

Sangat tidak mungkin kita sudah mendengar kisah sukses seperti itu. Namun ada masalah.

Kuis ekuitas muncul berulang kali di puncak. Terapi penambah gen diharapkan membayar uang yang berbeda — tampaknya puluhan juta dolar. Siapa yang tampaknya siap untuk membelinya? Tidak diragukan lagi sekarang bukan lagi orang-orang yang tinggal di negara berpenghasilan rendah dan jantung, lebih dari satu hadirin ketakutan.

Untuk saat ini, terapi CRISPR diyakini bersifat eksperimental, dan tidak ada yang dilisensikan, jadi tampaknya cara terbaik bagi orang berkabut untuk mengaksesnya adalah melalui uji klinis. Sebagian besar dari ini sedang terburu-buru di dunia yang makmur. Natacha Salomé Lima, seorang psikolog dan ahli bioetika di College of Buenos Aires di Argentina, menunjukkan bahwa sementara 70% dari kondisi kanker global berada di negara-negara berpenghasilan rendah dan jantung, dua pertiga dari percobaan kanker obat gen terjadi di negara-negara makmur.

Saya dapat menunjukkan bahwa penyelenggara konferensi telah berupaya untuk menampilkan speaker dari seluruh diagram melalui arena, dan untuk mencakup orang-orang yang memiliki komplikasi yang ditargetkan oleh peningkatan gen. Namun beberapa peserta merasa ada beberapa suara yang hilang dari dialog. “Bagaimana dengan lingkungan LGBTQ?” Marc Dusseiller dari ETH Zurich di Swiss, yang menggambarkan dirinya sebagai “ahli bengkel” yang tertarik pada biohacking dan bio art, bertanya kepada saya.

Perlu juga disebutkan bahwa sekarang tidak semua terapi CRISPR berhasil. Sepasang peneliti utama yang kami tulis tidak sepenuhnya menandai cara kerja obat. Kami tahu kami dapat memotong DNA, dan menukar basis DNA atau potongan kode genetik. Namun kami tidak dapat menjamin bahwa hal yang tidak diinginkan akhirnya berakhir di tempat yang berbeda dalam genom. Tampaknya Anda juga dapat membayangkan bahwa kemungkinan besar Anda akan memicu beberapa pertukaran genetik di tempat yang berbeda — yang mungkin memiliki konsekuensi yang tidak sesuai.

Tahun lalu, Terry Horgan yang berusia 27 tahun meninggal saat mengambil bagian dalam uji klinis obat CRISPR yang dirancang untuk mengobati distrofi otot Duchenne-nya, penyakit fatal yang menyebabkan degenerasi otot. Penyebab kematiannya yang lesu — dan apakah itu mungkin terkait dengan pengobatan atau tidak — tidak lagi dibuat konstruktif.

Dan selalu ada kemungkinan ilmuwan nakal akan mendirikan perusahaan yang menawarkan prosedur yang tidak disetujui kepada orang-orang putus asa yang bersedia membayarnya, kata Robin Lovell-Badge, seorang ahli biologi sel punca di Crick Institute, tempat pertemuan puncak itu berlangsung. Mereka juga akan mempromosikan prosedur tidak sah yang dirancang untuk memberikan skema tertutup bagi orang-orang jika berurusan dengan mereka.

HOT 🔥  Unduhan: umur panjang untuk penuntutan ilmuwan Cina yang sangat makmur dan salah

Pada hari paling utama KTT, beberapa pengunjuk rasa berdiri di depan pintu tempat tersebut, memegang spanduk bertuliskan “Hentikan bayi pembuat pakaian”. Sentimen ini dimiliki oleh ilmuwan yang berbeda. Mereka sangat takut dengan upaya masa depan untuk mengedit gen telur, sperma, atau embrio.

Secara teori, tampaknya Anda mungkin dapat menukar DNA embrio untuk mencegah sebagian kecil dari mengembangkan penyakit yang diwariskan. Namun dibandingkan dengan embrio awal (ilmuwan umumnya diizinkan untuk mengamati mereka hanya 14 hari lebih awal daripada harus membunuhnya) berarti bahwa mereka lebih mungkin menderita oleh hasil peningkatan gen yang tidak diinginkan dan kemungkinan besar tidak sesuai. Dan penyesuaian ini kemungkinan besar akan diteruskan ke teknologi berikutnya juga.

Sebagian besar peserta berfokus pada kekhawatiran teknis dan etika, tetapi Dusseiller memiliki kecemasan lain. Puncak menjadi terlalu kering, dia seketika membuatku; masalah luar biasa seputar peningkatan gen juga dapat diatasi dengan tingkat humor tertentu. “Kami menginginkan lebih banyak keanehan,” bantahnya. “Kami menginginkan lebih banyak lelucon.”

Pelajari lebih lanjut dari arsip Tech Evaluation

Ada lebih dari 50 percobaan yang sedang berlangsung yang menggunakan peningkatan gen pada orang untuk mengobati kanker, HIV, penyakit darah, dan banyak lagi. Sebagian besar melibatkan CRISPR, rekan saya Antonio Regalado melaporkan awal pekan ini.

Dan tahun tertinggi, seorang sukarelawan di Selandia Baru menjadi yang pertama untuk menyelamatkan obat CRISPR eksperimental untuk menurunkan kolesterolnya. Salah satu ilmuwan yang paling bersemangat dalam penelitian ini berpikir bahwa jenis ini mungkin menguntungkan hampir semua orang.

CRISPR juga sedang dieksplorasi untuk membangun kebutaan yang diwariskan. Relawan utama menjalani pengobatan eksperimental pada tahun 2020.

Karya He Jiankui tidak pernah dicetak. Itu ditolak oleh jurnal ilmiah utama yang menjadi tujuan pengirimannya. Namun Antonio mendapatkan perlindungan dari manuskrip tersebut, dan menunjukkannya kepada empat konsultan. Putusan mereka sangat memberatkan. Klaimnya tidak didukung oleh hasilnya, orang tua bayi mungkin juga hanya berada di bawah tekanan untuk menyesuaikan diri dengan setengah dari percobaan, dan para peneliti melanjutkan tanpa sepenuhnya mengetahui apa yang telah mereka lakukan.

Puncaknya berpusat pada peningkatan genom manusia, tetapi CRISPR juga sedang dieksplorasi untuk menghasilkan hewan ternak yang lebih baik dan lebih kuat. Salah satu tim ilmuwan telah menyimpan gen aligator ke dalam ikan lele dalam upaya untuk membuat mereka lebih tahan terhadap penyakit, misalnya.

Dari sekitar dapatkan

Seorang ahli mikrobiologi menemukan sup daging sapi yang terlupakan di lemari esnya menjadi biru berkilauan. Jadi dia memulai pencarian ilmiah untuk menemukan alasannya. (Twitter)

Pemerintah di seluruh arena menggunakan algoritme untuk mengatur akses ke berbagai perusahaan dan produk. Perangkat yang menandai orang-orang yang mungkin melakukan penipuan keuntungan di Rotterdam tampaknya mendiskriminasi akar etnis dan jenis kelamin, menurut penyelidikan. (Kabel)

Tahun lalu, perusahaan biotek Retro Biosciences mengumumkan pengirimannya dengan pendanaan $180 juta. Ternyata masing-masing di antara itu adalah dari Sam Altman, CEO OpenAI. (Evaluasi Pengetahuan MIT)

Makena, obat berlisensi untuk mencegah kelahiran prematur, secara sukarela ditarik dari pasar oleh perusahaan pembuatnya. Banyak perbandingan telah menunjukkan bahwa obat tersebut tidak bekerja, dan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS segera menarik bantuannya pada tahun 2020. (The Contemporary York Times)

Cakupan Asli

Baca juga

Abaikan bayi desainer.  Inilah cara CRISPR mengubah sebagian besar kehidupan

Abaikan bayi desainer. Inilah cara CRISPR mengubah sebagian besar kehidupan

Abaikan He Jiankui, ilmuwan bahasa China yang menciptakan bayi yang diedit gennya. Sebagai tambahan, meskipun …

Tinggalkan Balasan

Alamat email Anda tidak akan dipublikasikan. Ruas yang wajib ditandai *