Abaikan bayi desainer.  Inilah cara CRISPR mengubah sebagian besar kehidupan

Abaikan bayi desainer. Inilah cara CRISPR mengubah sebagian besar kehidupan

Abaikan He Jiankui, ilmuwan bahasa China yang menciptakan bayi yang diedit gennya. Sebagai tambahan, meskipun Anda berspesialisasi dalam pengeditan gen, Anda tetap harus menanggung Victoria Grey, wanita Afrika-Amerika yang mengatakan bahwa dia telah sembuh dari gejala penyakit sel sabitnya.

Minggu ini di London, para ilmuwan berkumpul untuk KTT Internasional Ketiga tentang Pengeditan Genom Manusia. Ini adalah turnamen penyuntingan gen yang bagus, di mana para peneliti berulang kali menakut-nakuti penonton dengan keterampilan kontemporer mereka untuk memvariasikan DNA—dan para ahli etika menunjukkan kesusahan tentang semua keterampilan itu.

Turnamen tersebut berlangsung pada hari Senin dengan melihat apa yang oleh penyelenggara disebut sebagai “penyalahgunaan” teknologi di China untuk membentuk bayi desainer pada tahun 2018. Itu pasti perapian tempat sampah yang etis dan menimbulkan pertanyaan mendalam tentang apakah kita harus tetap melakukannya atau tidak. ikut campur dalam evolusi.

Tapi debat perancang-kecil adalah gangguan dari mitos kategoris tentang bagaimana pengeditan gen mengubah hidup orang, dengan terapi yang dikenakan pada orang dewasa dengan penyakit penting.

Faktanya, sekarang ada lebih dari 50 penelitian eksperimental yang sedang berlangsung yang melakukan pengeditan gen pada sukarelawan manusia untuk mengatasi segala hal mulai dari kanker hingga HIV dan penyakit darah, per penghitungan yang dibagikan dengan MIT Ability Review oleh David Liu, spesialis pengeditan gen di Universitas Harvard.

Jenis pembelajaran ini—sekitar 40 di antaranya—melibatkan CRISPR, solusi pengeditan gen yang paling serbaguna, yang dulunya dikembangkan paling efisien 10 tahun sebelumnya.

Di situlah Gray masuk. Dia adalah salah satu pasien pertama yang ditangani menggunakan prosedur CRISPR, pada tahun 2019, dan ketika dia berbicara kepada masyarakat di London, mitosnya meninggalkan ruangan sambil menangis.

“Saya berdiri di sini lebih awal dari Anda hari ini sebagai bukti keajaiban masih terjadi,” kata Gray tentang perjuangannya melawan penyakit, di mana sel-sel darah yang cacat yang tidak menghasilkan cukup oksigen dapat menyebabkan tekanan darah tinggi dan anemia.

Tetapi kasus Gray juga menunjukkan hambatan yang dihadapi terapi CRISPR generasi pertama, kadang-kadang dalam banyak kasus dikenal sebagai “CRISPR 1.0”. Mereka akan sangat berharga dan sulit diterapkan, dan sebagai tambahan, mereka bahkan mungkin akan dengan cepat digantikan oleh generasi berikutnya dari perbaikan pengeditan yang lebih baik.

Perusahaan yang membuat obat Gray, pil Vertex Prescribed, mengatakan telah menangani lebih dari 75 orang dalam penelitiannya tentang sel sabit, dan penyakit terkait, beta-thalassemia, dan bahwa terapi tersebut kemungkinan besar akan dijual di AS dalam waktu satu tahun. . Ini diharapkan secara luas menjadi obat pertama yang menggunakan CRISPR untuk mulai dijual.

HOT 🔥  Ahli saraf mendengarkan otak orang Amerika selama seminggu. Mereka menyadari teriakan dan kekacauan.

Vertex belum mengetahui berapa biayanya per pembayaran, namun Anda mungkin meminta nilai dalam jutaan.

Baca Cepat

Sebuah wahyu

Para peneliti mengatakan bahwa kemajuan formula untuk berolahraga dalam pengobatan sangat seperti kilat. “Saya menengahi CRISPR [has] melampaui setiap teknologi terapi genom yang sudah ketinggalan zaman,” kata Fyodor Urnov, seorang peneliti di College of California, Berkeley.

Bagi para ilmuwan, CRISPR adalah wahyu berkat skema terbaik yang dapat dilakukan untuk memotong genom di area tertentu. Itu terdiri dari protein pereduksi yang dipasangkan dengan urutan gen tajam yang bertindak seperti GPS, berpindah ke tempat yang telah ditentukan dalam kromosom orang tertentu.

Terlebih lagi, sangat mudah untuk memperdagangkan urutan GPS itu, kata Jennifer Doudna, ahli biokimia Berkeley yang berbagi Nobel karena menemukan model tersebut. ​​“CRISPR adalah teknologi yang memungkinkan penyesuaian DNA yang kebetulan bisa diprogram,” dia mengingatkan hadirin di puncak.

Bersama dengan Vertex, gelombang perusahaan bioteknologi, seperti Intellia, Beam Therapeutics, dan Editas Capsules, berharap mereka akan menggunakan teknologi ini untuk membentuk terapi yang unggul. Banyak dari mereka bekerja keras pada daftar periksa Liu. Tapi tidak lagi semua uji coba ini akan menang.

Mari kita katakan, pada bulan Januari San Francisco biotech Graphite Bio perlu mencegah tes beruang dari obat pengeditan gen untuk sel sabit setelah jumlah sel darah pasien pertama turun secara berbahaya. Masalahnya biasanya disebabkan oleh obat itu sendiri. Saham Graphite anjlok lebih dari 90%, dan sekarang masa depan perusahaan terancam.

Trik menghadapi semua upaya ini tetap mendapatkan CRISPR di mana ia ingin menuju ke tubuh. Itu tidak lagi mudah. Dalam kasus Gray, dokter medis mengangkat sel sumsum tulang dan mengeditnya di laboratorium. Tetapi sebelum mereka mendapatkan bantuan dalam tubuhnya, dia menjalani kemoterapi yang menghukum untuk membunuh sumsum tulang terakhirnya di bawah untuk memberi ruang bagi sel-sel baru.

Victoria Gray di mimbar berbicara pada KTT Internasional Ketiga tentang Pengeditan Genom Manusia pada tahun 2023
Victoria Gray menggambarkan pertarungannya dengan penyakit sel sabit di pertemuan puncak konsultan penyuntingan gen. Dia membeli obat CRISPR pada tahun 2019 yang menyelesaikan gejalanya.

LLUIS MONTOLIU

Intinya, obat Vertex membutuhkan transplantasi sumsum tulang. Itu sendiri merupakan siksaan, dan tidak lagi setiap pasien akan siap untuk itu. Vertex berpendapat bahwa obatnya mungkin benar untuk kasus-kasus “parah”, perkiraan pasar melibatkan 32.000 orang di Eropa dan AS.

Meski begitu, pasien tidak dapat mengganti terapi jika perusahaan asuransi dan pemerintah enggan membayar. Itu kemungkinan besar. Katakanlah, terapi gen khusus untuk beta-thalassemia, yang dikembangkan oleh Bluebird Bio, dulu ditarik dari pasar Eropa setelah pemerintah di sana menolak membayar nilai $1,8 juta.

CRISPR 2.0

Generasi utama terapi CRISPR juga dibatasi dalam satu keterampilan lagi. Sebagian besar menggunakan alat untuk menghancurkan DNA, pada kenyataannya mematikan gen — aktivitas yang terkenal digambarkan sebagai “vandalisme genom” oleh ahli biologi Harvard, George Church.

HOT 🔥  Hanya beberapa item berita saja tentang pertukaran cuaca asli (dan tes aktualitas)

Terapi yang melawan dan merusak gen mencakup terapi yang dirancang untuk mencoba menghilangkan HIV. Satu lainnya adalah yang diperoleh Gray. Dengan memecahkan sedikit DNA tertentu, pengobatannya membuka versi kedua dari gen hemoglobin yang paling sering dilakukan orang paling efisien saat masih bayi. Karena hemoglobin adalah protein yang salah dalam sel sabit, mem-boot satu reproduksi lagi menyelesaikan penegasan.

Menanggapi diagnosis Liu, dua pertiga dari sebanyak yang dipelajari saat ini bertujuan untuk “mengganggu” gen pada keterampilan ini.

Laboratorium Liu terlibat dalam pendekatan penyuntingan gen generasi selanjutnya. Alat-alat ini juga menggunakan protein CRISPR, tetapi direkayasa tidak untuk memotong heliks DNA, tetapi sebagai pengganti untuk dengan cekatan menukar huruf genetik seseorang atau membuat suntingan yang lebih besar. Ini tak henti-hentinya dikenal sebagai “editor dasar.”

Menurut Lluís Montoliu, seorang ilmuwan gen di Pusat Bioteknologi Nasional Spanyol, versi baru CRISPR ini memiliki “peluang yang lebih rendah dan kinerja yang lebih baik”, bahkan seandainya menyerahkannya “ke sel target yang sah di tubuh” tetap bagus.

Di labnya, Montoliu menggunakan editor dasar untuk menyembuhkan tikus albinisme, terkadang sejak lahir. Ini adalah langkah, katanya, menuju pengobatan anak-anak modern yang mungkin diterima manusia, bahkan seandainya tidak memperdagangkan warna kulit mereka. Sebagai satu lagi, dia ingin memasukkan molekul Liu di mata mereka ke komplikasi penglihatan serius yang sah yang dapat direncanakan oleh albinisme.

Sejauh ini, meski seandainya, proyek albino bukan lagi proyek bisnis. Dan aspek itu menjadi salah satu batasan luar biasa pada dampak CRISPR sekarang dan di masa mendatang. Hampir semua uji coba CRISPR yang sedang berlangsung mengarah pada kanker atau penyakit sel sabit, dengan lebih dari satu perusahaan mengejar komplikasi kategoris yang sama.

Menurut Urnov, keterampilan ratusan penyakit bawaan yang mungkin dapat ditangani dengan CRISPR ini benar-benar diabaikan. “Di sini hampir-sepenuhnya dihasilkan dari fakta yang tak terbantahkan bahwa kebanyakan dari mereka terlalu langka untuk menjadi peluang bisnis yang layak,” katanya.

Di pertemuan London, di sisi lain, Urnov akan mempresentasikan solusinya tentang bagaimana pengobatan akan diperiksa bahkan untuk penyakit yang sangat tidak umum, di samping beberapa ketentuan genetik yang begitu aneh sehingga mempengaruhi satu orang tertentu.

Itu bukan lagi peluang bisnis, namun berkat bagaimana CRISPR bahkan dapat diprogram untuk menuju ke tempat mana pun dalam genom, itu dapat dibayangkan secara ilmiah. Sekarang setelah pengeditan gen mencapai kesuksesan pertamanya, kata Urnov, ada “keinginan mendesak” untuk memulai “jalan menuju klinik untuk semua”.

Cakupan Asli

Baca juga

Download: vitalitas panas bumi dapat dilakukan, dan AR untuk perhiasan mewah

Download: vitalitas panas bumi dapat dilakukan, dan AR untuk perhiasan mewah

Plus: bagaimana seseorang berhasil membuat Twitter bertekuk lutut Inilah The Download edisi saat ini,buletin elektronik …

Tinggalkan Balasan

Alamat email Anda tidak akan dipublikasikan. Ruas yang wajib ditandai *